영국 유전자 치료 임상시험, 헌팅턴병 진행 75% 억제 성공
영국에서 헌팅턴병을 대상으로 한 최초의 유전자 치료 임상시험이 놀라운 성과를 거두었습니다. 이번 연구에서 질병 진행 속도가 평균 75%나 늦춰지는 결과가 확인되며, 전 세계 환자와 가족들에게 새로운 희망을 주고 있습니다.
🧬 헌팅턴병이란 무엇인가?
헌팅턴병은 부모 중 한 명이 환자라면 자녀에게 50% 확률로 유전되는 희귀 난치성 질환입니다. 뇌세포가 점차 파괴되면서 치매, 성격 변화, 불수의적 움직임, 그리고 결국 전신 마비로 이어지며 사망에 이르게 됩니다. 지금까지는 증상 완화 치료제만 존재했을 뿐, 병의 진행 자체를 늦추는 치료법은 없었습니다.
🚀 영국에서 진행된 최초의 유전자 치료
이번 임상시험은 uniQure와 유니버시티 칼리지 런던(UCL) 연구진이 협력하여 진행했습니다. 치료는 변형된 바이러스를 통해 뇌세포에 DNA를 전달하여, 독성 단백질 ‘헌팅틴(huntingtin)’의 생성을 차단하는 방식으로 이루어집니다. 수술은 12~20시간 동안 정밀하게 진행되며, 단 한 번의 주입으로 효과를 발휘합니다.
임상시험에 참여한 29명의 환자 중 고용량 치료군은 평균 75%의 진행 억제 효과를 보였습니다. 이는 운동 능력, 기억력, 인지 기능 등 다양한 지표에서 입증되었습니다.
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👩⚕️ 전문가와 환자의 반응
연구를 이끈 사라 타브리지 교수는 “이번 성과는 헌팅턴병 치료 역사에 있어 획기적인 전환점”이라며 “전 세계 환자들에게 큰 희망을 준다”고 밝혔습니다.
환자 가족들의 반응도 뜨겁습니다. 리버풀 출신의 로빈 페리(34세)는 “16년 동안 아버지를 간병하며 늘 절망 속에 살았다. 이번 소식을 듣고 눈물이 났다”며 “앞으로 환자들이 더 오래 독립적으로 살아갈 수 있기를 바란다”고 전했습니다.
💡 치료가 가져올 변화
영국 내 헌팅턴병 환자는 6천~1만 명으로 추정되며, 유전자 보유자는 2만 명 이상입니다. 이번 성과로 인해 더 많은 사람들이 조기 유전자 검사를 받을 가능성이 높아졌습니다.
치료 비용과 고난도의 수술 절차가 상용화의 과제로 남아 있지만, 이번 연구는 단순한 증상 관리가 아닌 질병의 근본적인 진행 억제를 가능하게 했다는 점에서 의료계의 판도를 바꾸는 결과라 할 수 있습니다.
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📌 결론
헌팅턴병은 오랫동안 ‘치료 불가능한 병’으로 불렸지만, 영국에서 진행된 이번 유전자 치료 임상은 환자들에게 새로운 희망을 안겨주었습니다. 앞으로 상용화 과정이 순조롭게 이어진다면, 헌팅턴병 환자들은 더 오래, 더 건강하게 일상생활을 이어갈 수 있을 것입니다.
